Shire Human Genetic Therapies (Shire HGT) rozwija terapię zastępczą enzymem sulfamidowym (ERT)rhHNS przeznaczoną dla pacjentów z MPS IIIA. Enzym rhHNS podaje się do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) poprzez chirurgicznie wszczepione urządzenie do podawania leku do oponowo (IDDD) ponieważ enzym podawany dożylnie nie przekracza bariery krew-mózg (BBB). Jest to badanie wielo ośrodkowe, o wielokrotnej, zwiększanej dawce,