Leczenie enzymatyczne dla Sanfilippo rozpoczęcie I i II fazy badań klinicznych przez firmę Shire

Shire Human Genetic Therapies (Shire HGT) rozwija terapię zastępczą enzymem sulfamidowym (ERT)rhHNS przeznaczoną dla pacjentów z MPS IIIA. Enzym rhHNS podaje się do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) poprzez chirurgicznie wszczepione urządzenie do podawania leku do oponowo (IDDD) ponieważ enzym podawany dożylnie nie przekracza bariery krew-mózg (BBB).    Jest to badanie wielo ośrodkowe, o wielokrotnej, zwiększanej dawce, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i klinicznej aktywności trzech poziomów dawkowania (dwie dawki [10 i 45mg] miesięcznie i jedna dawka [45mg] co drugi tydzień przez 6 miesięcy) rhHNS podawanego poprzez urządzenie do podawania leku do oponowo, w przypadku pacjentów z Syndromem Sanfilippo Typu A w wieku większym bądź równym 3 lat. W ramach Fazy I/II testu klinicznego planuje się udział 15 pacjentów, począwszy od czerwca 2010. Badanie powinno być ukończone w marcu 2012, a czas trwania badania każdego z pacjentów wyniesie 9 miesięcy.  
Pacjenci, którzy spełnią wszystkie wymagania badania prowadzonego przez HGT zostaną zaproszeni do uczestnictwa w otwartym, rozszerzonym badaniu, którego celem będzie ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skutków klinicznych do oponowego podawania enzymu rhHNS.
Faza I/II badania klinicznego prowadzona jest w dwóch ośrodkach: Emma Childrens’s  Hospital, Academic Medical Center w Holandii przez dr Frits Wijberg oraz St. Mary’s Hospital w Manchester, Wielka Brytania pod kierownictwem dr Simon Jones oraz dr Ed Wraith.