Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), lider w ludzkiej terapii genowej, ogłosił dzisiaj zawarcie porozumienia z Instytutem Pasteura w Paryżu oraz grupą francuskich instytutów badawczych (zwanych łącznie Konsorcjum) w sprawie wsparcia klinicznego rozwoju nowatorskiej terapii genowej dla choroby Sanfilippo B. Ta rzadka choroba genetyczna, dotykająca niemowlęta prowadzi do postępującej degradacji neuronalnej i śmierci. Obecnie nie ma żadnej