AMT zawiera porozumienie z Konsorcjum w sprawie klinicznego rozwoju nowatorskiej terapii genowej w leczeniu choroby Sanfilippo B
Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), lider w ludzkiej terapii genowej, ogłosił dzisiaj zawarcie porozumienia z Instytutem Pasteura w Paryżu oraz grupą francuskich instytutów badawczych (zwanych łącznie Konsorcjum) w sprawie wsparcia klinicznego rozwoju nowatorskiej terapii genowej dla choroby Sanfilippo B. Ta rzadka choroba genetyczna, dotykająca niemowlęta prowadzi do postępującej degradacji neuronalnej i śmierci. Obecnie nie ma żadnej zatwierdzonej i dostępnej terapii.
W imieniu Konsorcjum, Instytut Pasteura będzie kierował opracowywaniem programu, a także będzie odpowiadać za wstępną fazę I/II badań klinicznych terapii genowej, przywracając enzym (alfa-N-acetyloglukozaminidazy), którego brakuje w komórkach mózgowych pacjentów chorych na Sanfilippo B. Enzym ten jest konieczny do degradacji mukopolisacharydów heparanosiarczanowych (GAG), niezbędnych cząsteczek węglowodanu wykorzystywanych do budowy tkanek. Akumulacja nie w pełni zdegradowanych cząsteczek GAG wywołuje kaskadę patologicznych zdarzeń prowadzących do neuronalnej dysfunkcji i śmierci.
AMT wyprodukuje i dostarczy Konsorcjum AAV5 (wirusy zależne od adenowirusów) jako produkt do terapii genowej. Dzięki darowiznom zebranym podczas francuskiego Telethonu, Francuskie Stowarzyszenie Chorych na Dystrofię Mięśniową (AFM), członek Konsorcjum, w pełni sfinansuje program rozwojowy do etapu zakończenia fazy I/II badań klinicznych, łącznie z kosztami poniesionymi przez AMT na produkcję. Całkowita kwota, na którą opiewa kontrakt dotyczący produkcji wynosi 1,8 miliona Euro. Jeśli Konsorcjum wykaże dowody efektywności zakładanego projektu w fazie I/II badań, AMT będzie mieć możliwość nabycia pełnych praw handlowych do programu. Rozpoczęcie I/II fazy badań klinicznych jest przewidziane przed rokiem 2013.
„To wspólne przedsięwzięcie AMT gwarantuje specjalistyczną wiedzę z zakresu wytwarzania produktów do terapii genowej oraz doświadczenie w przeprowadzaniu tych produktów przez cały proces badawczy i regulacyjny potrzebny do pomyślnego wypuszczenia ich na rynek” powiedział Jorn Aldag, Dyrektor AMT. „Dodatkowo będziemy mieli możliwość uzyskania pełnych praw handlowych do programu po ukończeniu fazy I/II badań, co z kolei wesprze naszą strategię do rozbudowania naszej wiedzy o sierocych i ultra-sierocych chorobach.
Muriel Eliaszewicz, Dyrektor Medyczny Instytutu Pasteura, powiedział:” AMT jest jedyną firmą na świecie, która posiada potwierdzone umiejętności w zakresie produkcji jakościowych wyrobów terapii genowej, nie tylko partii odpowiednich do programu klinicznego, ale także wspiera proces uzyskania potencjalnej zgody legislacyjnej. Jesteśmy zaszczyceni, że obecnie mamy możliwość rozpocząć ten trudny proces rozwoju leku dla pacjentów z chorobą, która stanowi tak wielkie wyzwanie”.
AMT posiada koncesję na cGMP, 375 m2 powierzchni produkcyjnej potrzebnej do wytwarzania produktów terapii genowej. Te najwyższej jakości uwarunkowania w pełni potwierdzają możliwości produkcji na skalę komercyjną i całkowitą zdolność do wyprodukowania takiej ilości materiału, aby dostarczyć go na europejski i północnoamerykański rynek docelowy, wraz z czołowym produktem AMT – Glybera (R), który obecnie jest weryfikowany przez Europejską Agencję Medyczną (EMA) do leczenia niedoboru lipazy lipoproteinowej (LPLD) oraz do następnych faz klinicznych badań dla innych programów, które obecnie są w przygotowaniu.
W grudniu 2010, naukowcy z Konsorcjum ogłosili przedkliniczne dane dotyczące terapii genowej na Sanfilippo B w Terapii Molekularnej – oficjalna publikacja w The American Society of Gene and Cell Therapy. Uzyskane dane dowodzą bezpieczeństwa i efektywnego rozprzestrzeniania się cząstek genowego wektora AAV5 w mózgu, w modelu choroby. Wektory wykazały długoterminową żywotność w komórkach oraz poprawę histologicznych i biochemicznych markerów.
Źródło:www.news-medical.net