ELAPRASE dla dzieci z chorobą Hunter – Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Jedynie na 3-5 proc. z tysięcy chorób rzadkich udało się opracować leki. Terapie są drogie – niektóre to nawet 3 miliony złotych rocznie na pacjenta. Za taką kwotę można utrzymać całą przychodnię, więc nic dziwnego że leczenie chorób rzadkich dzieli środowisko. Jednak pacjenci i producenci zapewniają, że leki ratują im życie. Tak jest w przypadku Elaprase – jedynego leku na zespół Huntera. Ministerstwo Zdrowia ma wątpliwości, co do jego skuteczności. Mimo że nie pojawiły się żadne nowe badania dające ku temu podstawy. Wydanie opinii co do efektywności terapii zlecił Agencji Oceny Technologii Medycznych, która nie jest do tego uprawniona i która orzekła zdjęcie refundacji. Kto więc powinien płacić za leczenie pacjentów z chorobami rzadkimi?

(…)To jest hucpa! Hańba dla narodu, który morduje własne dzieci – Zbigniew Wojkowski, ojciec 11-letniego Ludwika z Krakowa nie kryje wzburzenia. Matka chłopca, Lidia Kiersztyn, napisała w tej sprawie list do prezydenta. „Panie Prezydencie, błagam na kolanach o pomoc. Zabierają lek. Dzieci umierają”.(…)

ELAPRASE – Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oceniłprzeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia,należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się zlekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceńCHMP, zapoznaj się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Elaprase?
Elaprase to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji zawierający jako substancję czynnąsulfatazę iduronianu.

W jakim celu stosuje się Elaprase?
Preparat Elaprase stosuje się do leczenia pacjentów z zespołem Huntera. Preparat jest przeznaczony dodługotrwałego stosowania.
Zespół Huntera, zwany również mukopolisacharydozą II, jest rzadką chorobą dziedziczną występującągłównie u mężczyzn. Pacjenci z zespołem Huntera nie wytwarzają enzymu o nazwie sulfataza-Liduronianu.Enzym ten jest konieczny do rozkładania występujących w organizmie substancjizwanych glikozoaminoglikanami (GAG). Ponieważ pacjenci z zespołem Huntera nie mogą rozkładaćtych substancji, GAG stopniowo odkładają się w narządach i uszkadzają je. Powoduje to szeregobjawów, w szczególności trudności z oddychaniem i trudności z chodzeniem. Niepodjęcie leczenia zczasem prowadzi do nasilenia objawów.
Z uwagi na niską liczbę pacjentów z zespołem Huntera chorobę uważa się za rzadką; w dniu 11grudnia 2001 r. preparat Elaprase uzyskał więc status ‘leku sierocego’ (leku stosowanego w rzadkichchorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować Elaprase?
Preparat Elaprase podaje się raz w tygodniu w postaci infuzji (we wlewie dożylnym). Dawkapodawana dorosłym, dzieciom i młodzieży wynosi 0,5 mg/kg masy ciała. Przed użyciem odpowiedniądawkę preparatu Elaprase należy rozpuścić w soli fizjologicznej.
Infuzja powinna trwać 3 godziny. O ile u pacjenta nie wystąpi reakcja na infuzję (wysypka, świąd,gorączka, ból głowy, podwyższone ciśnienie krwi lub nagłe zaczerwienienie twarzy), lek możnapodawać szybciej, stopniowo zmniejszając czas trwania infuzji do 1 godziny.

Jak działa Elaprase?
Substancja czynna preparatu Elaprase, sulfataza iduronianu, jest kopią ludzkiego enzymu sulfatazy-Liduronianu.
Wytwarzana jest za pomocą metody znanej jako „technologia rekombinacji DNA”.Oznacza to, że enzym produkowany jest przez komórkę ludzką, do której wprowadzono gen (DNA)umożliwiający jej produkcję enzymu. Sulfataza iduronianu zastępuje brakujący lub uszkodzonyenzym u pacjentów z zespołem Huntera. Dostarczanie enzymu pozwala złagodzić lub kontrolowaćobjawy choroby.

Jak badano preparat Elaprase?
Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie preparatu Elaprase zbadano na modelacheksperymentalnych.Główne badanie preparatu Elaprase obejmowało 96 pacjentów w wieku od 5 do31 lat; porównano w nim skuteczność preparatu Elaprase oraz placebo (leczenie obojętne). Głównymikryteriami oceny skuteczności były: czynność płuc („natężona pojemność życiowa”, maksymalnailość wydychanego powietrza) oraz odległość pokonywana przez pacjentów w ciągu 6 minut, copozwalało zmierzyć łączne oddziaływanie choroby na serce, płuca, stawy i inne narządy. Pomiarówdokonano przed leczeniem oraz ponownie po 52 tygodniach leczenia.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Elaprase zaobserwowano w badaniach?
Badanie wykazało, że preparat Elaprase wpłynął na poprawę czynności płuc oraz zdolność chodzeniapacjentów. Po 52 tygodniach pacjenci otrzymujący preparat Elaprase mogli pokonać 43,3 m w ciągu 6minut, podczas gdy pacjenci otrzymujący placebo mogli pokonać 8,2 m. Lek spowodował równieżpoprawę czynności płuc, zaś u pacjentów przyjmujących placebo nastąpiło nieznaczne pogorszeniestanu.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Elaprase?
Najczęściej występujące działania niepożądane preparatu Elaprase (obserwowane u więcej niż 1 na 10pacjentów) wiązały się z infuzją i obejmowały reakcje skórne (wysypka lub świąd), gorączkę, bólgłowy, nadciśnienie (podwyższone ciśnienie krwi) oraz obrzęk w miejscu podania infuzji. Inne bardzoczęsto występujące działania niepożądane obejmowały niestrawność (zgagę) oraz ból w klatcepiersiowej. Pełny wykaz wszystkich zgłaszanych działań niepożądanych związanych ze stosowaniempreparatu Elaprase przedstawiono w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Elaprase nie należy stosować u osób, u których może występować uczulenie(nadwrażliwość) na sulfatazę iduronianu lub którykolwiek inny składnik preparatu.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Elaprase?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, iż poprawa stanuwykazana w badaniu, nawet w ograniczonym zakresie, stanowi korzyść kliniczną w leczeniu zespołuHuntera. Komitet uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Elaprase przewyższają ryzyko wdługotrwałym leczeniu pacjentów z zespołem Huntera i zalecił przyznanie pozwolenia nadopuszczenie preparatu Elaprase do obrotu.
Preparat Elaprase dopuszczono do obrotu na wyjątkowych warunkach. Oznacza to, że z uwagi narzadkość zespołu Huntera nie można było uzyskać pełnych informacji o preparacie Elaprase. Każdegoroku Europejska Agencja Leków (EMEA) dokonuje przeglądu wszelkich nowych informacji, a wrazie konieczności aktualizacji niniejszego streszczenia.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Elaprase?
Firma wytwarzająca preparat Elaprase zbada długotrwałe skutki stosowania leku; zbada również, czypreparat pobudza organizm do wytwarzania specjalnych białek zwanych przeciwciałami przeciwkolekowi. Firma zbada ponadto skuteczność leku u pacjentów w wieku poniżej 5 lat oraz sprawdzi, czypreparat w jakikolwiek sposób oddziałuje na płuca, serce lub naczynia krwionośne.

Jakie środki przedsięwzięto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Elaprase?
Firma wytwarzająca Elaprase będzie prowadzić obserwację bezpieczeństwa stosowania leku wdługoterminowym badaniu pacjentów z zespołem Huntera. Obserwacje obejmą analizę działania lekuu pacjentek oraz możliwość jego bezpiecznego stosowania w warunkach domowych.

Inne informacje o preparacie Elaprase:
W dniu 8 stycznia 2007 r. Komisja Europejska przyznała firmie Shire Human Genetic Therapies ABpozwolenie na dopuszczenie preparatu Elaprase do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.
Zapis oznaczenia preparatu Elaprase jako leku sierocego dostępny jest tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Elaprase dostępne jest tutaj.
Ostatnia aktualizacja streszczenia: 11-2006

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/700 – EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
www:leki-informacje.pl, Listopad 2006
https://www.ema.europa.eu, Czerwiec 2008
https://natemat.pl, Październik 2013