Grant dla Uniwersytetu w Manchesterze na rozpoczęcie pierwszego etapu prób klinicznych z genisteiną

Stowarzyszenie chorych z MPS w Wielkiej Brytanii przyznało pierwszy grant w wysokości £ 160.000 Uniwersytetowi w Manchesterze na sfinansowanie „Fazy III badań klinicznych z zastosowaniem metody podwójnie ślepej próby z wykorzystaniem podawanej doustnie wysokiej dawki genisteiny w formie wolnej aglikonu w chorobie Sanfilippo (MPS III)”.
W 2012 roku, we współpracy z dr. Brianem Biggerem z Uniwersytetu w Manchesterze, Stowarzyszenie chorych z MPS rozpoczęło zbieranie funduszy w kwocie £ 650.000 niezbędnych do sfinansowania badań klinicznych z użyciem wysokiej dawki genisteiny w formie wolnej aglikonu w chorobie Sanfilippo. Chociaż pierwotnie koszt badania został wyceniony na £ 800.000 stowarzyszeniu chorych z MPS współpracującemu z dr. Biggerem udało się obniżyć koszty próby klinicznej do £ 650.000.

W chwili obecnej w Wielkiej Brytanii żyje około 130 chorych ze zdiagnozowaną chorobą Sanfilippo typu A, B i C. Choroba Sanfilippo jest chorobą neurodegeneracyjną o charakterze postępującym, w której przewidywana długości życia pacjenta znacznie się skraca. Perspektywy na wynalezienie jakiejkolwiek skutecznej terapii nie wyglądają zbyt optymistycznie. Chociaż suplementacja genisteiną nie daje szans na skuteczne leczenie, to jej wykorzystanie, jeśli badania zakończą się sukcesem, da nadzieję na spowolnienie postępu choroby, a także złagodzenie jej najbardziej dolegliwych objawów. Terapia będzie wtedy dostępna dla chorych w Wielkiej Brytanii i na świecie, którzy cierpią z powodu choroby zarówno dziś, jak i w przyszłości.

Do tej pory Stowarzyszeniu chorych z MPS przy niesamowitym wsparciu niewielkiej liczby rodzin chorych w Wielkiej Brytanii, a także analogicznego stowarzyszenia chorych z MPS w USA, udało się zabezpieczyć dotacje w kwocie £ 450.000, które pochodzą z dwóch funduszy powierniczych i składek zebranych przez stowarzyszenia chorych z MPS na całym świecie.

Mając do dyspozycji niespełna £ 200.000, Stowarzyszenie chorych z MPS w Wielkiej Brytanii zdecydowało się przekazać pierwszą dotację w wysokości £ 160.000 do Uniwersytetu w Manchesterze, aby rozpocząć pierwszy etap badań klinicznych, do których nabór rozpoczyna się jesienią tego roku. Szybkie rozpoczęcie prób klinicznych przy jednoczesnej kontynuacji wysiłków nad zabezpieczeniem pozostałych środków, jest niezwykle poruszające, bo daje nadzieję dzieciom chorym na MPS, które nie mają zbyt wiele czasu po swej stronie.

Ta próba kliniczna dochodzi w ogóle do skutku, gdyż udało się pozyskać dedykowane finansowanie i wsparcie przedklinicznych badań nad genisteiną i chorobą Sanfilippo, które to środki były pozyskiwane na przestrzeni ostatnich sześciu lat głównie przez Stowarzyszenie chorych z MPS w Wielkiej Brytanii.

W imieniu Rady Stowarzyszenia chorych z MPS pragniemy złożyć serdeczne podziękowania wszystkim swoim członkom, fundacji „Share A Gift” oraz członkom Stowarzyszenia chorych z MPS w USA za wsparcie, które umożliwia nam rozpoczęcie tego ważnego badania klinicznego.

Jest jeszcze wiele do osiągnięcia i Stowarzyszenie Chorych z MPS i jego członkowie są zobowiązani do dalszego pozyskiwania funduszy na pozostała brakujące sumę £ 200.000.

Aby dokonać wpłaty bezpośrednio na opisany powyżej cel -> kliknij tutaj.

Żródło: www.mpssociety.org.uk