GSK i Angiochem podpisują pakt w sprawie rzadkich chorób wart 300 milionów dolarów.

GlaxoSmithKline nawiązało kontakt z kanadyjską firmą Angiochem aby odkryć, rozwinąć oraz sprzedawać terapie dla lizosomalnych chorób spichrzeniowych, takich jak choroba Fabry`ego, Gauchera, Pompego, Taya-Sachsa, syndromu Huntera i innych mukopolisacharydoz.

Firmy zapowiadają, iż w ramach współpracy Angiochem stworzy nowe związki, zwane enzymami EPiC, których „celem jest penetracja bariery krew-mózg (ang. BBB) oraz przywrócenie funkcji enzymów w centralnym układzie nerwowym”. Aktualne enzymatyczne terapie zastępcze, w szczególności opracowane przez Genzyme (Sanofi) oraz Shire, nie są w stanie przywrócić funkcji enzymów w centralnym układzie nerwowym „ i przez to zawodzą w łagodzeniu neurologicznych objawów związanych z lizosomalnymi chorobami spichrzeniowymi (LSDs)” – twierdzą firmy.

W kwestii pieniędzy, Angiochem uprawniony jest do otrzymania ponad 300 milionów dolarów, uwzględniając zaliczkę w kwocie 31,5 miliona dolarów „jeśli GSK umożliwi współpracę firm w ramach wybranych chorób LSD. Firmie z siedzibą w Montrealu przysługiwać będzie także prawo do tantiem z przyszłej sprzedaży enzymów EPiC.

Angiochem początkowo stworzy enzymatyczną terapię zastępczą dla wybranej lizosomalnej choroby spichrzeniowej  podczas gdy GSK będzie miało prawo do rozwoju terapii oraz jej sprzedaży. Umowa dopuszcza rozwój współpracy poprzez uwzględnienie dodatkowych chorób LSD.

Główny zarządzający Angiochem Jean-Paul Castaigne stwierdził, iż umowa „zwiększy znaczenie wszechstronnego programu firmy w zakresie różnych terapeutycznych obszarów i kategorii związków. Zapewni ona także firmie Angiochem dodatkowe środki dla rozwoju własnego wewnętrznego systemu uwzględniającego także inne enzymy EPiC.

Źródło:

www.pharmatimes.com