Pierwsze próby kliniczne z zastosowaniem terapii genowej w leczeniu choroby Sanfilippo.
18 lipca francuska firma farmaceutyczna LYSOGENE poinformowała, że uzyskała zgodę AFSSAPS (Agencji ds. bezpieczeństwa sanitarnego produktów zdrowotnych) oraz komisji bioetycznej na przeprowadzenie testów klinicznych fazy I/II z zastosowaniem terapii genowej w leczeniu choroby Sanfilippo A.
Prototyp leku o nazwie SAF 301 będzie poddany testom, które zdaniem LYSOGENE będą miały znaczenie historyczne.
Firma Lysogene, założona przez przez Karen Aiach w 2009 roku, specjalizuje się w badaniach nad zastosowaniem terapii genowej w leczeniu poważnych chorób ośrodkowego układu nerwowego o podłożu genetycznym. Misją firmy jest tworzenie nowatorskich metod leczenia chorób ośrodkowego układu nerwowego oraz poprawa jakości życia pacjentów.
Choroba Sanfilippo należy do grupy lizosomalnych chorób spichrzeniowych i jest to choroba neurodegeneracyjna – do wszystkich zmian chorobowych dochodzi przede wszystkim w mózgu. U dzieci dotkniętych chorobą początkowo występuje regresja rozwoju psychoruchowego, a następnie wyniszczenie niemal całego organizmu. Choroba Sanfilippo jest jak dotąd nieuleczalna.
SAF-301 ma wprowadzić do organizmu prawidłowo funkcjonująca wersję wadliwego genu. Wyniki badan przedklinicznych są obiecujące. Głównym celem testów jest sprawdzenie klinicznej, radiologicznej i biologicznej tolerancji substancji SAF-301 w leczeniu Sanfilippo. Celem drugorzędnym jest uzyskanie danych umożliwiających ustalenie odpowiednich kryteriów dla kolejnej fazy testów, w której sprawdzana będzie skuteczność SAF-301 w leczeniu choroby.
Czwórka pacjentów zostanie poddana testom przez 18 miesięcy. Po ich zakończeniu pacjenci będą monitorowani przez następny rok, a maksymalną długość programu szacuje się na okres 2,5 roku. Profesor Marc TARDIEU będzie opiekował się pacjentami, a profesor Michel ZERAH przeprowadzi operacje neurologiczne. Lider programu dr. Olivier DANOS powiedział, że badania nad SAF to pierwszy europejski program badawczy z wykorzystaniem transferu genu.
“Możliwość rozpoczęcia testów klinicznych nad zaawansowaną terapią genową w tak krótkim czasie jest ogromnym sukcesem, a aprobata programu SAF przez AFSSAPS to milowy krok w leczeniu choroby Sanfilippo. To także szansa na szersze zastosowanie naszych rozwiązań terapeutycznych w leczeniu innych chorób neurodegeneracyjnych” powiedziała Karen Aiach, dyrektor generalny firmy Lysogene.
Testy kliniczne nad SAF-103 rozpoczną się we wrześniu 2011.
Żródło: www.news.biocompare.com przetłumaczyła Jowita Chojcan