Badania firmy SHIRE nad leczeniem enzymatycznym dla MPSIIIA

Firma Shire wystosowała list do rodziców dzieci chorych na Sanfilippo w związku z licznymi pytaniami dotyczącymi prób klinicznych z leczeniem enzymatycznym dla MPSIIIA. Poniżej przetłumaczony list i oryginał w jezyku angielskim.

 

04 sierpnia 2010  

Do Zarządów Stowarzyszeń

Słyszeliśmy od wielu z Was, że zaczynacie otrzymywać liczne pytania od członków rodzin dotyczące programu Shire – Sanfilippo Zespół A. Dlatego też, piszę by zapewnić Państwu aktualizację, która może zostać przekazania dalej innymi członkom, jeśli uznają to Państwo za stosowne.
Jak niektórzy z Was wiedzą, obecnie prowadzone są dwa osobne badania równocześnie. Pierwsze badanie jest próbą zastosowania biomarkerów w monitorowaniu przebiegu choroby, do której Shire często odnosi się używając skrótu SET. Drugie badanie to Etapy I i II badań klinicznych w celu oszacowania skuteczności poddanej badaniu enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) podawanej bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Poniżej, skupię się chwilę na objaśnieniu każdego z tych badań bardziej szczegółowo.

SET (HGT-SAN-053)

W chwili obecnej nie ma jeszcze zatwierdzonego leczenia choroby Sanfilippo A, ani nie ma dogłębnego zrozumienia naturalnej dynamiki choroby, co stanowi jeden z powodów, dla których SET jest tak ważne. SET jest stworzone, by pomóc nam lepiej zrozumieć, które markery będą najlepsze do oceny aktywności i progresji choroby Sanfilippo A, po to, abyśmy mogli dowiedzieć się, jak najbardziej skutecznie mierzyć efektywność leczenia tej choroby w przyszłych próbach.

Jesteśmy na etapie aktywnej rekrutacji pacjentów do SET i oczekujemy, że łącznie zapisze się 20 uczestników. SET jest prowadzone w USA na Uniwersytecie w Minnesocie przez dr. Whitley Chet i Shapiro Elsa. Zapisy pacjentów rozpoczęliśmy w grudniu 2009 r. i liczymy, że zapisywanie zostanie w pełni ukończone do końca 2010 roku. W trakcie SET, naukowcy przeprowadza ważne testy i obserwacje, które mamy nadzieję rozszerzą naszą wiedzę na temat choroby. Uczestnictwo w badaniu nie wyklucza ani nie gwarantuje uczestniczenia pacjentów w przyszłych próbach klinicznych w ERT, ponieważ program badawczy Shire w chorobie Sanfilippo A zmierza w tym kierunku.

Etapy I / II badań klinicznych (HGT-SAN-055)

Z przyjemnością chcielibyśmy również oznajmić, ze zaczęliśmy także zapisywanie pacjentów do etapu I i II badań klinicznych (HGT-SAN-055) w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności analizowanej przez nas ERT, rekombinowanego heparanu N-sulfatazy człowieka (rhHNS). Pacjenci otrzymają jedna z możliwych trzech rosnących dawek rhHNS podawanych bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego za pomocą dokanałowej pompy infuzyjnej do aplikacji leku. Chcemy zgłębić ta metodę ze względu na fakt, ze konwencjonalne dożylne ERT nieskutecznie przenikają do ośrodkowego układu nerwowego, a to z kolei jest konieczne do skutecznego leczenia zespołu Sanfilippo.

Faza I / II badań klinicznych będzie prowadzona w dwóch miejscach: Emma Children’s Hospital, Academic Medical Center w Holandii przez dr Frits Wijberg i St. Mary’s Hospital w Machesterze w Wielkiej Brytanii przez dr. Jones Simon i Ed Wraith. Do tego badania planujemy 15 uczestników. Zdajemy sobie sprawę, że wiele osób pyta o możliwość przeniesienia się do Holandii albo i Wielkiej Brytanii, by wziąć udział w badaniu. Tym razem, Shire spodziewa się, ze w obu miejscach nie zabraknie pacjentów chorych na Sanfilippo by mógł zakończyć się proces rejestracji. Chcąc być uczciwym w stosunku do rodzin zamieszkałych w tych krajach, na chwilę obecną nie przyjmujemy pacjentów, którzy przebywają po za tymi regionami. Wierzymy, że nasze obecne podejście posunie do przodu ostateczne próby leczenia na świecie.

Dodatkowe informacje zarówno na temat bieżących badań, z uwzględnieniem kryteriów,są dostępne na stronie www.clinicaltrials.gov (NCT01155778 i NCT01047306).

Jak wielu z Was wie, Shire HGT jest całkowicie oddane walce z rzadkimi choroby. Poprzez nasze badania, ich rozwój i programy pomocy, staramy się służyć pacjentom żyjącym z rzadkimi chorobami. Naszym pragnieniem jest być tak odważnymi dla pacjentów, którym służymy, jak oni sami. Od lat wykonujemy prace nad ERT oraz innymi metodami leczenia chorób rzadkich, w tym Mukopolisacharydoz. Obecnie mamy tą właśnie możliwość zwrócenia uwagi na zespół Sanfilippo A.

Wszelkie pytania lub wątpliwości prosimy kierować na poniżej wymienione dane kontakt.

Dziękujemy za nieustające wsparcie i pomoc społeczności chorych na Sanfilippo.
Z poważaniem,
Patrick

Patrick Haslett, M.D.
Medical Director, Translational Medicine
Shire HGT
700 Main Street
Cambridge MA 02139