Sztuczne chromosomy naprawią wady genetyczne

Onet.pl/PAP

Sztuczne chromosomy, zawierające „terapeutyczny” gen, mogą naprawiać wady genetyczne, będące podłożem poważnych chorób i zaburzeń – wynika z najnowszych japońskich badań, o których informuje tygodnik „New Scientist”. Na razie badania dotyczące sztucznych chromosomów prowadzi się głównie na komórkach zwierzęcych, ale naukowcy już zaczynają próby z komórkami ludzkimi.

Sztuczne chromosomy to odpowiednik naturalnych struktur, w których DNA jest upakowany w jądrze komórkowym i które umożliwiają prawidłowe powielanie się i rozdział materiału genetycznego do komórek potomnych. Chromosomy oprócz DNA są utworzone ze specjalnych białek.

Sztuczne chromosomy posiadają tylko takie sekwencje DNA, dzięki którym mogą przetrwać w kolejnych generacjach komórek i które zapewniają im zdolność samopowielania się. Nie ma w nich żadnych genów, poza tymi, które mają „naprawić” wadę genetyczną oraz sekwencji, regulujących ich aktywność.

Prowadzący najnowsze badania Mitsuo Oshimura z Uniwersytetu Tottori uważa, że sztuczne chromosomy to przyszłość terapii genowej. Metoda ta ma polegać na wprowadzaniu sztucznego chromosomu z „leczniczym” genem do komórek macierzystych, które następnie będą wszczepiane do organizmu.

Komórki macierzyste mają tak duże zdolności dzielenia się i przekształcania w komórki różnych tkanek, że mogą zupełnie odtworzyć tkankę dotkniętą schorzeniem. Ta metoda może być np. wykorzystana w leczeniu poważnych rzadkich chorób neurologicznych, które są wynikiem uszkodzeniem jednego genu w komórkach nerwowych mózgu.

 

Jej zaletą jest to, że pozwala wprowadzać do komórki spore ilości materiału genetycznego, nawet kilka genów na raz. Poza tym, w przeciwieństwie do bardziej konwencjonalnych terapii genowych, gen wprowadzony na sztucznym chromosomie nie musi wbudować się do DNA i nie grozi uszkodzeniem innych ważnych genów. Sztuczny chromosom funkcjonuje bowiem jako samodzielna struktura.

Wcześniej sztuczne chromosomy z dodatkowym genem udało się z sukcesem wprowadzić do komórek hodowanych w laboratorium. Dokonali tego naukowcy z kanadyjskiej firmy biotechnologicznej Chromos Molecular Systems w Burnaby (w Kolumbii Brytyjskiej). Okazało się, że gen działał prawidłowo po tym, jak komórki przeszczepiono żywym myszom.

Teraz naukowcy pod kierunkiem Oshimury przeprowadzili podobny eksperyment na komórkach macierzystych pobranych z jąder męskich noworodków mysich. Myszy były zmienione genetycznie – wyłączono im gen kodujący białko p53, które pełni podstawową rolę w zapobieganiu nowotworom.

Wprowadzając do komórek macierzystych sztuczny chromosom z genem p53 badacze przywrócili produkcję tego białka. Dzięki temu, aktywacji uległ inny gen, normalnie kontrolowany przez p53.

Jak wyjaśniają naukowcy, badane przez nich komórki zarodkowe mogą dać początek wielu tkankom organizmu. Ich możliwości rozwojowe są niemal takie same jak zarodkowych komórek macierzystych, najbardziej plastycznych ze wszystkich komórek. Oshimura podkreśla, że po wprowadzeniu sztucznego chromosomu komórki macierzyste z jąder zachowały swe dotychczasowe zdolności.

Badacze z zespołu Oshimury zaprezentowali wyniki swojej pracy na spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej w Baltimore (stan Maryland). Na tym samym spotkaniu kanadyjscy naukowcy z firmy Chromos ogłosili, że udało im się wprowadzić sztuczne chromosomy do ludzkich zarodkowych komórek macierzystych.

Jednak zanim ta metoda terapii zostanie wykorzystana w praktyce klinicznej, czeka ją wiele testów. Trzeba będzie m.in. sprawdzić, czy sztuczne chromosomy są stabilne i utrzymują się w komórkach przez dłuższy okres czasu.