Nobel z medycyny za mechanizm interferencji RNA

Źródło: PAP

Za odkrycie mechanizmu interferencji RNA, które może mieć zastosowanie w terapii genowej, tegoroczną Nagrodę Nobla w medycynie otrzymali Amerykanie – 47-letni Andrew Z. Fire i 46-letni Craig C. Mello.
„Tegoroczni laureaci odkryli fundamentalny mechanizm kontroli przepływu informacji genetycznej w komórce” – podkreśla w uzasadnieniu werdyktu Komisja Noblowska.

Zjawisko interferencji RNA występuje w komórkach roślin, zwierząt i ludzi. Stanowi naturalny mechanizm obrony przed wirusami, reguluje aktywność genów. Odkrycie to może mieć zastosowanie zarówno w terapii genowej, jak i biotechnologii.

Prof. Marek Figlerowicz: Nobel dla Fire’a i Mello zasłużony

Medyczny Nobel dla Andrewa Z. Fire’a i Craiga C. Mello jest zdecydowanie zasłużony; ich odkrycia umożliwiają m.in. postęp w walce z nowotworami – ocenił doc. Marek Figlerowicz z Instytutu Chemii Bioorganicznej PAN w Poznaniu, który prowadzi badania nad zjawiskiem interferencji RNA.

„Wcześniej panował pogląd, że o wszystkich procesach zachodzących w komórce decydują białka, powstające w oparciu o informację zakodowaną w DNA. Badania Fire’a i Mello udowodniły, że niezwykle istotną rolę w regulacji ekspresji genów odgrywają również maleńkie cząsteczki RNA” – powiedział w poniedziałek PAP prof. Figlerowicz.

Odkrycie mechanizmu interferencji RNa może przyczynić się do leczenia chorób dziedzicznych

Zdaniem polskiego naukowca, odkrycia Fire’a i Mello mogą zdecydowanie przyczynić się do leczenia chorób dziedzicznych i schorzeń do tej pory nieuleczalnych, jak nowotwory, choroby neurodegeneracyjne i autoimmunologiczne. Będzie można też chronić ludzi, zwierzęta czy rośliny przed groźnymi wirusami.

Zespół naukowców kierowany przez Figlerowicza prowadzi badania nad zjawiskiem interferencji RNA (RNAi). Dzięki odkryciu tego zjawiska możliwe stały się badania nad hamowaniem ekspresji wybranych genów w komórkach ssaków – poprzez zastosowanie małych interferujących RNA, tzw. siRNA.

Technika ta polega na wykorzystaniu naturalnego procesu „wyciszania ekspresji genów”, który zależy od dwuniciowego RNA.

„Wiadomo już, że wprowadzenie do komórki dwuniciowego RNA, który jest homologiczny, czyli podobny do danego genu, skutkuje tym, że gen ten zostaje wyłączony” – wyjaśnił Figlerowicz.

„Dezaktywując” gen odpowiedzialny u człowieka za daną chorobę, na przykład dziedziczną, można ją leczyć lub zapobiegać jej rozwojowi. Według naukowców, to ogromna szansa w przypadku nieuleczalnych dotąd chorób, m.in. neurodegeneracyjnych, autoimmunologicznych i nowotworowych.