Jedynie na 3-5 proc. z tysięcy chorób rzadkich udało się opracować leki. Terapie są drogie – niektóre to nawet 3 miliony złotych rocznie na pacjenta. Za taką kwotę można utrzymać całą przychodnię, więc nic dziwnego że leczenie chorób rzadkich dzieli środowisko. Jednak pacjenci i producenci zapewniają, że leki ratują im życie. Tak jest w przypadku