CHOROBA SANFILIPPO, MUKOPOLISACHARYDOZA TYPU III, JEST RZADKIM SCHORZENIEM GENETYCZNYM. Powoduje degradację układu nerwowego, wyniszcza i prowadzi do śmierci. Chorzy, których na całym świecie jest nie więcej niż 4 tysiące, przeżywają zwykle tylko kilkanaście lat. Badania gdańskich naukowców pod kierunkiem prof. dr. hab. Grzegorza Węgrzyna z Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego doprowadziły do opracowania wyjątkowego preparatu, który daje szansę walki z nieuleczalną dotychczas chorobą.

– Co teraz dzieje się z preparatem?– pytamy profesora Węgrzyna.

– Właśnie trwają ostatnie przygotowania do rozpoczęcia próby klinicznej II i III fazy. Będzie prowadzić ją współpracująca z nami klinika w Amsterdamie, a badaniami kieruje dr Frits Wijburg, jeden z wybitnych europejskich specjalistów w leczeniu rzadkich chorób metabolicznych. Jeśli ten etap badań wypadnie pozytywnie, zostanie otwarta droga do rejestracji leku.

Czytaj więcej...

18 lipca francuska firma farmaceutyczna LYSOGENE poinformowała, że uzyskała zgodę AFSSAPS (Agencji ds. bezpieczeństwa sanitarnego produktów zdrowotnych) oraz komisji bioetycznej na przeprowadzenie testów klinicznych fazy I/II z zastosowaniem terapii genowej w leczeniu choroby Sanfilippo A.
Prototyp leku o nazwie SAF 301 będzie poddany testom, które zdaniem LYSOGENE będą miały znaczenie historyczne.

Firma Lysogene, założona przez przez Karen Aiach w 2009 roku, specjalizuje się w badaniach nad zastosowaniem terapii genowej w leczeniu poważnych chorób ośrodkowego układu nerwowego o podłożu genetycznym. Misją firmy jest tworzenie nowatorskich metod leczenia chorób ośrodkowego układu nerwowego oraz poprawa jakości życia pacjentów.

Czytaj więcej...

dnaAmsterdam Molecular Therapeutics (AMT), lider w ludzkiej terapii genowej, ogłosił dzisiaj zawarcie porozumienia z Instytutem Pasteura w Paryżu oraz grupą francuskich instytutów badawczych (zwanych łącznie Konsorcjum) w sprawie wsparcia klinicznego rozwoju nowatorskiej terapii genowej dla choroby Sanfilippo B. Ta rzadka choroba genetyczna, dotykająca niemowlęta prowadzi do postępującej degradacji neuronalnej i śmierci. Obecnie nie ma żadnej zatwierdzonej i dostępnej terapii.

Czytaj więcej...

  Tak niewiele trzeba aby pomóc dzieciom chorym na Sanfilippo! Wystarczy że wejdziesz na stronę i zagłosujesz - można głosować raz dziennie do 31 stycznia. I miejsce w głosowaniu to dotacja od PEPSI w wysokości 250 000 dolarów na badania nad terapią genową w leczeniu dzieci chorych na Sanfilippo. Daj szanse dzieciom chorym na Sanfilippo. Wystarczy zagłosowac raz dziennie i podesłać link znajomym.

ZAGŁOSUJ

Czytaj więcej...

shire

Firma Shire wystosowała list do rodziców dzieci chorych na Sanfilippo w związku z licznymi pytaniami dotyczącymi prób klinicznych z leczeniem enzymatycznym dla MPSIIIA. Poniżej przetłumaczony list i oryginał w jezyku angielskim.

Czytaj więcej...

Początek strony