zespół prowadzący badania nad lekiem od lewej: dr Joanna Jakóbkiewicz-Banecka, prof. dr hab. Grzegorz Węgrzyn, mgr Dariusz Dziedzic, mgr Izabela Gołębiewska, dr Ewa Piotrowska

Nad nowymi metodami leczenia pracuje Profesor Grzegorz Węgrzyn. Kilka lat temu opracował pierwszą na świecie metodę pozwalającą na zahamowanie choroby Sanfilippo. 

Substancja pozyskiwana z soi – genisteina okazała się skutecznie hamować drogę przekazywania sygnałów wewnątrz komórki, prowadząc do obniżenia poziomu syntezy glikozoaminoglikanów – substancji, których nadmiar w komórkach cierpiących na mukopolisacharydozy, jest przyczyną objawów chorobowych. Tym samym genisteina może spowalniać rozwój choroby. 

mgr Marcelina Malinowska badania na mysim modelu choroby SanfilippoW Polsce przeprowadzono już pilotażowe badania kliniczne. Niebawem w Holandii rozpocznie się II/III faza badań klinicznych z zastosowaniem podwójnie ślepej próby z placebo. Każdy lek przed wprowadzeniem na rynek musi przejść szereg badań, a każdy z etapów prób klinicznych musi być prowadzony zgodnie z obowiązującym prawem i z wymogami międzynarodowymi. Nowy preparat musi być dokładnie zbadany pod względem skuteczności, optymalnych dawek i skutków ubocznych. Dlatego badania takie są bardzo kosztowne - wymagają wykorzystania wielu specjalistycznych urządzeń i pracy wielu ludzi.

Zespół naukowców pod kierownictwem Profesora Grzegorza Węgrzyna pracuje nad wykorzystaniem do leczenia Sanfilippo pochodnych genisteiny, które charakteryzowałyby się większą skutecznością i efektywnością m.in. w pokonywaniu bariery krew-mózg. Terapia genisteiną nie przynosi efektu całkowitego wyleczenia, dlatego wciąż poszukuje się nowych opcji terapeutycznych.

Zobacz wywiad z Prof.dr hab.Grzegorzem Węgrzynem dowiesz się więcej o chorobie Sanfilippo i badaniach nad lekiem.

Początek strony